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2024-02-23 20:27:21
鎌状赤血球症を治療するための 2 つの遺伝子治療の承認は、圧倒的に黒人と有色人種に影響を与える衰弱性のこの病気に苦しむ患者に希望を与えました。
保健当局は現在、高額な治療への公平なアクセスを提供する方法を見つけるという課題に直面している。
遺伝性血液疾患による重篤な痛みのエピソードにより、マイケル・グッドウィンのような患者の生活は予測不可能なものになっています。 鎌状赤血球のせいで仕事を辞めざるを得なくなり、時には家族から引き離されたこともあった。
「月のうち20日も入院することもあります」と36歳のグッドウィンさんは語った。 「年齢を重ねるにつれて入院することが多くなり、それがとても傷つきました。なぜなら、私には息子がおり、結婚しているからです。」
それでも、同氏は、新しい一回限りの遺伝子治療を試すことに躊躇している。なぜなら、患者の骨髄幹細胞を抽出して遺伝子編集するために準備するために、化学療法を含む数か月にわたる集中的な医学的準備が必要だからである。
グッドウィン氏はコストについても懸念している。 バーテックス・ファーマシューティカルズ遺伝子治療のカスゲビーは220万ドルでリストされているが、 ブルーバードのバイオの治療法リフゲニアは310万ドルで上場している。
「私は保険に加入していますが、医療費はすでに支払われています」と彼は言った。
この治療法は、病気を治療するための待望の画期的な進歩として歓迎されました。 それらは12月に承認されました。 しかし、公平なアクセスを確保するためのハードルや、初期の治療法を実施するためのインフラが整備されていないことにより、どれだけの人がその恩恵を受けるのかという疑問が生じている。
鎌状赤血球検査で陽性となった患者の血液サンプル。
キツウェト・サエタオ | アイストック | ゲッティイメージズ
アラバマ大学バーミンガム校の成人鎌クリニック院長ジュリー・カンター博士にとって、グッドウィンさんが治療をためらうのは驚くべきことではない。
全国鎌状赤血球同盟の会長も務めるカンター氏は、「今日、この治療法を受けられる人全員に門戸を開いたとしても、鎌状赤血球患者のうちこの治療法を希望する人はせいぜい10％にすぎないと思う」と述べた。細胞センター。 「そして、それさえも、今すぐに対処するには多すぎるでしょう。」
アメリカ疾病予防管理センターの推計によれば、10万人以上のアメリカ人が鎌状赤血球症に罹患しており、そのうち50％から60％が連邦および州の保険プログラムであるメディケイドの対象となっている。
カンター氏は、患者を大規模に治療するための能力を増強し、全国に施設を設置するには時間がかかると述べた。
「全国鎌状赤血球センター同盟のおかげで、この病気を抱えて生きる人々をよりよくケアできるようにセンターを強化できることを心から願っています。コストの問題でこれまではできませんでした。」と彼女は語った。言った。
高コストがもたらす新たな支払いモデル
治療能力を増強する方法を模索する中で、州および連邦当局は、メディケイド・セーフティネット・プログラムの対象となる数千人の患者に、高額な新しい治療法へのアクセスを提供する方法に頭を悩ませている。
「これまであまり満足のいく治療法がなかった病状を持つ人々に対応する機会が与えられました。しかし、すぐに考えられるのは、費用が非常に高額であるということです。そして、州の予算だけではそれを管理することはできません」とケイト氏は語った。全米メディケイド理事協会の事務局長、マクエヴォイ氏はこう語る。
ワシントン大学の分析 らは、200万ドル以下の価格で、1回限りの遺伝子治療治療が許容可能な価値を提供し、急性鎌状赤血球患者の生涯医療費と生活の質を相殺できることを発見した。 この病気に苦しむ人の多くは複数回の入院と輸血を必要とし、仕事ができなくなる可能性があります。
しかし研究者らは、価格を100万ドルに近づけることでより多くのアクセスを確保できると結論付けた。
バイデン政権は、患者の健康状態に応じて支払いが行われる州のメディケイド計画の割引を得るため、バーテックスおよびブルーバード・バイオと今後数週間で交渉を開始する。 これは、メディケアおよびメディケイド サービス センターの一部です。 細胞および遺伝子治療のアクセスモデル、新たな高額治療を受けやすくすることを目的としています。 鎌状赤血球治療薬の承認を受けて、政権は新たな支払い実証プログラムの実施を1年前倒しし、2025年1月から開始することになった。
「FDAのパイプラインにはおそらく約100の治療法が申請の進んだ段階にあります。したがって、治療法をカバーするメディケイドプログラムの能力を支える戦略を開発するという点で、これはリアルタイムの優先事項です」と同氏は述べた。マケボイ。
鎌状赤血球製薬会社との直接交渉は、次のような大手製薬会社と同様に行われます。 メルク、 イーライリリー そして他の人は バイデン政権を訴える 2月に始まったインフレ抑制法メディケアの価格交渉をめぐって。 これらの交渉では、大幅な値下げオファーが見られる可能性がある 交渉のために選択された最初の10の医薬品。
しかし、バーテックスの今月の四半期決算会見で、幹部らはこの件の交渉プロセスに自信を表明した。 彼らは、各州のメディケイド機関との協議が広範なアクセスを確保し、鎌状赤血球症コミュニティにおける長年にわたるケアの不平等に対処するのに役立つと述べた。
Vertex のエグゼクティブバイスプレジデント兼最高執行責任者である Steve Arbuckle 氏はアナリストに対し、「メディケイドの対象となる患者のアクセスを確保する前に、デモを待っているわけではありません」と語った。 「カスゲビーのプロフィールを見ると、それは非常に信じられないほど強力であるため、実際に私たちは、非常に少数の患者が反応しない可能性があるかどうかを検討する、結果に基づいた合意について話しているのです。」
雇用主は注目している
職場の健康プログラムに注力するモーガン・ヘルスのダン・メンデルソン最高経営責任者（CEO）は、民間雇用主の医療保険会社も、7桁の値札が付く増え続ける新規治療薬の支払い方法に苦慮していると語った。
「多くの雇用主は細胞治療や遺伝子治療に注目し、コストを確認し、その利益から利益を捻出している。彼らは治療法に価値があることを知っている」とメンデルソン氏は語った。 しかし、小規模な企業の場合、「1件のケースが1年間で全国民に保険を適用するコストを超える可能性があり、雇用主はその従業員が働き続けるかどうかさえ分からない」。
モルガン・ヘルスは、中小企業が市場に登場する専門治療のコスト上昇をカバーできる、新しいリスク共有支払いモデルを模索している。
グッドウィンさんは妻の雇用主の健康保険に加入しています。 彼女の計画が新しい鎌状赤血球治療法にどのような補償を提供するのかについてはまだ調べていない。なぜなら、それが自分に適しているかどうかまだ確信が持てないからだ。
「鎌状赤血球にならないという結果を保証してもらえるなら、私はすぐにそうするだろう。すぐにそうするだろう」と彼は語った。
支払いに関する協議に加えて、Vertex と Bluebird Bio は、医師と患者コミュニティに新しい治療法の利点について教育する措置を講じています。
バーテックスは、最初の商用患者が今後数週間以内に治療を開始することを期待している。 ブルーバードは、最初の患者が第１四半期にリフゲニアの投与を開始すると予想していると述べた。
#鎌状赤血球症の遺伝子治療 #カスゲビーリフゲニアの保険費用の問題