免疫系への目に見えない細胞は、1型糖尿病の治療の可能性を近づけます

革新的な治療は、雑誌に掲載されたばかりの小さなエッセイで、1型糖尿病の治療におけるその有効性を遺伝的に実証しています。ニューイングランド医学ジャーナル‘。治療された患者 彼は薬を必要とせずに12週間のままでした あなたの病気を制御するための免疫抑制。

2024年12月、37歳の糖尿病を持つ42歳のスウェーデン人男性が、遺伝子修飾ドナーの約8,000万匹の膵臓ベータ細胞で17の注射を受けました。

このチームの目的 ウプサラ大学病院 （スウェーデン）は、これらのインスリン産生細胞が免疫系に見えないことを保証し、免疫抑制薬の使用を回避することでした。

互換性のある亡くなったドナー膵臓からの細胞は、CRISPR-CAS12B分子サイザーのおかげで分離され、編集され、2つの特定の遺伝子B2Mを排除し、拒絶を引き起こすHLA-IおよびHLA-II分子の発現に関与しました。

患者の免疫系によって彼らが拒否されるのを防ぐために、細胞は«から信号を送るタンパク質を過剰に露出させるレンチウイルスベクターで修飾されました。私を食べないでください»免疫細胞（CD47）へ。最後に、彼らは移植の前に再編成しました。

グルココルチコイド、抗炎症剤または免疫抑制剤は投与されませんでした。

84日間攻撃

予想通り、免疫系は84日間移植細胞を攻撃しました。それにもかかわらず、修正された細胞はインスリン産生を維持し、生存可能な移植片を伴うグルコースコントロールを改善しました。

患者はまだ必要ですが、免疫抑制のない移植片の生存と機能性は、概念実証の成功と見なされます。 「私たちは細胞の治療用量の7％を移植します」と彼は雑誌に語った。科学‘ Per-lo CarlssonUpssalaの調査のリーダー。しかし、患者は免疫抑制薬も必要ありませんでした。 «私の意見では、それは大成功です»。

研究者は、全身薬なしで免疫破壊を回避する細胞の実証された能力は、1型糖尿病の潜在的に治癒する細胞療法への扉を開いており、合併症を減らし、何百万人もの人々の生活の質を改善する見込みがあると言います。

これは、糖尿病を治すための最初の幹細胞アプローチではありません。のエッセイ 頂点医薬品Sは免疫抑制を伴うものの、患者にインスリンを懸濁させました。

で公開された別のジョブ細胞「彼は、2023年に自分の体の再スケジュールされた幹細胞から生成された膵島の移植を受けた後、1年以上インスリンを産生し、1年以上注射なしで行うことができた1型糖尿病の25歳の女性の症例を報告しました。 使用されたIPS細胞は膵島に変換されました 腹筋に埋め込まれたため、磁気共鳴によるモニタリングが可能になりました。