ラファのムーンショットによる希少疾患エコシステムの構築 – Life Sciences Today ポッドキャスト エピソード 49

の別のエピソードに戻ってくることを楽しみにしています ライフサイエンスの今日のポッドキャスト 今日のヘルスケアITによる。 今日のゲストは、の父であり創設者のサギ・シガリです。 ラファのムーンショット – STXBP1 の治療法を確立することに特化した非営利団体。サギと私は、ラファのムーンショットがどのようにして希少遺伝性疾患 (STXBP1) を投資可能でリスクのない治療の機会に変えているかについて話し合います。サギ氏は、自身のテクノロジー/起業家としての経歴が、資金調達、バイオ医薬品パートナーシップ、希少疾患の適応症を業界にとって魅力的なものにすることなどについて、営利目的の考え方をどのように形成しているかを説明します。グローバル ネットワークの構築、助成金やコンソーシアムの活用、学界/CRO との連携、非営利から営利への転換の計画などが取り上げられます。また、コピー＆ペーストの開発戦略を含む業界の「アンチパターン」を掘り下げ、医薬品ラベルから始めて逆算する戦略を模索します。サギ氏は、完全な STXBP1 ソリューション、イスラエルの新しい CNS 神経遺伝研究センター、およびより強力なイスラエルのライフ サイエンス エコシステムに対するビジョンで締めくくりました。

Life Sciences Today ポッドキャストのこのエピソードで議論されている主なトピックをチェックしてください。

• Rafa の Moonshot は実際に、STXBP1 に取り組む製薬企業やバイオテクノロジー企業にどのような価値を生み出すのでしょうか?
• 希少疾患としての STXBP1 の市場と患者の状況はどのようなものですか?
• 連続テクノロジー起業家としてのあなたの経歴は、希少疾患治療におけるあなたの戦略にどのような影響を与えましたか?
• STXBP1 を大手製薬会社のパイプラインに参入できるほど魅力的なものにするために何をしていますか?
• 学者、臨床医、CRO、バイオ医薬品との会話はどのようにして真の進歩につながるのでしょうか?
• 貴社のコンソーシアム モデルは何ですか?また、補助金や非希薄化資金はどのようにそれに適合しますか?
• 前臨床業務で CRO をどのように活用し、IP や細胞株の開発についてどのように考えていますか?
• 今日の希少疾患/新薬開発における最大のアンチパターンは何だと思いますか?
• STXBP1 患者のために来年達成したいことの上位 3 つは何ですか?
• STXBP1、ラファのムーンショット、イスラエルのライフサイエンスエコシステムについての 5 年間のビジョンは何ですか?

さて、早速、Life Sciences Today ポッドキャストの次のエピソードを皆さんと共有できることを楽しみにしています。

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